16.12.2024 Скопље
Научни пројекат који има подршку британског Савета за медицинска истраживања, вредан 50 милиона фунти, покушаће да нађе начин да учини лекове за ретке болести доступнијим и јевтинијим.
Научници ће, у оквиру овог пројекта, покушати да прилагоде и измене постојеће терапије за лечење генетских болести како не би морали да стварају нове јер је то увек скуп и дуготрајан процес.
Вакцина против грипа се сваке године додатно прилагођава различитом соју вируса, без потребе да се прави и тестира нова, па су се научници упитали зашто не би био могућ исти приступ у лечењу генетских болести.
Лекови за ту врсту болести су потенцијално различити, али између њих постоји и нешто што их повезује, па би зато могли да буду адаптирани за другу, сличну врсту генетског поремећаја.
Професорка са Универзитета Беркли у Калифорнији и добитница Нобелове награде, Џенифер Дадна, објашњава да чим се открије која мутација гена изазива болест, потребно је успоставити технику која омогућава стварање циљаног и доступног лечења.
Она указује да је сада за одобравање сваке генетске терапије потребно више милиона долара, што није економично у случају ретких болести и у већини случајева није ни неопходно.
„Треба да нађемо начин да развијамо генетске терапије по приступачним ценама, а да би се то десило морамо да радимо са регулаторима и фармацеутском индустријом”, казала је она.
Управо то је и циљ новог пројекта, који ће бити финансиран током 14 година.
Једна од оних који се надају да ће им овај пројекат помоћи је и Солана Кларк која болује од ретког генетског поремећаја познатог као ГРИН синдром који је зауставио њен когнитивни развој.
Постоји много облика овог поремећаја који су везани за промене једног од седам ГРИН гена, али у Соланином случају реч је о одсуству, или неправилној производњи посебног протеина који је неопходан за рецепторе који учествују у учењу и меморији.
Соланин отац каже да се нису одрекли наде да ће се њено стање поправити, и додаје да је вест о новом пројекту најпозитивнија коју су чули после дуго времена.
„То можда неће донети конкретан лек за Солану, али би могло помоћи многим другим породицама у којима постоји ова ретка болест”, закључио је њен отац.
Припремила А.Ђ.
